Un Ensayo Clínico que Ilumina el Camino de Leonor

Hoy quiero contarte una noticia que cambió el rumbo de nuestra vida. Leonor fue seleccionada para participar en el ensayo clínico EMPEROR, un estudio de fase 3 impulsado por Stoke Therapeutics que investiga una posible terapia para el Síndrome de Dravet, la condición genética rara que Baby Leo enfrenta desde pequeña.

Este ensayo representa más que una esperanza médica. Para nosotras, significa un nuevo horizonte: la posibilidad de que Leonor tenga un futuro.

¿Qué es el ensayo EMPEROR?

El ensayo clínico EMPEROR busca evaluar la seguridad y eficacia de Zorevunersen (STK-001), una terapia innovadora desarrollada por Stoke Therapeutics. Se trata de un oligonucleótido antisentido diseñado para aumentar la expresión de la proteína Nav1.1, cuya función está alterada en pacientes con Síndrome de Dravet debido a mutaciones en el gen SCN1A.

En palabras más simples: Zorevunersen no solo busca controlar los síntomas, sino actuar directamente sobre la causa genética del Dravet, abriendo la posibilidad de transformar el abordaje terapéutico de esta condición. ¿Parece una cosa extraterrestre verdad?

¿Qué implica para nuestra familia?

Ser parte de este ensayo significa iniciar una travesía médica, emocional y también geográfica.

Nos trasladaremos a Barcelona y viajaremos constantemente a Madrid, donde Leonor será atendida en uno de los centros participantes del ensayo. Viviremos un proceso con múltiples evaluaciones clínicas, análisis, resonancias y seguimiento especializado.

Hemos tenido que reorganizar nuestra vida entera: pausar proyectos, buscar redes de apoyo, pedir ayuda a gritos y asumir nuevos desafíos financieros y logísticos.

Pero lo más importante es que este cambio nos abre la puerta a algo que durante años parecía inalcanzable: una alternativa real para mejorar la calidad de vida de Leonor.

¿Qué esperamos del ensayo?

Sabemos que los ensayos clínicos no garantizan resultados. También sabemos que cada cuerpo es único. Pero decidimos apostar por esto con el corazón lleno de esperanza porque esta terapia va a la raíz del problema, no solo a sus manifestaciones. Ha demostrado ser efectiva mejorando aspectos como el desarrollo cognitivo, el lenguaje y la motricidad.

Es una oportunidad única para que Leonor, y tantos otros niños y niñas, puedan simplemente vivir con más libertad y sus familias tengamos menos miedo.

Queremos agradecer a todas las personas que nos han acompañado hasta aquí. A quienes nos leen, nos abrazan desde la distancia, nos preguntan cómo está Leonor, comparten nuestros posts, o simplemente nos mandan buena energía.

Este blog será también el espacio donde compartiremos paso a paso cómo va esta etapa: el día a día en el ensayo EMPEROR, nuestras emociones, logros, retrocesos, y todo lo que aprendamos en el camino.

Porque sabemos que esto no es solo por Leonor: es por todas las familias que siguen esperando una respuesta, una opción, una luz.

Con amor, Zelda & Leonor Gracias por ser luz para Leonor 🌷